Sintesi
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, una società di biotecnologie, sviluppa farmaci per malattie gravi. L’azienda si concentra sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie per il trattamento della fibrosi cistica (CF) e l’avanzamento dei suoi programmi di ricerca e sviluppo.
La società è stata fondata nel 1989 e ha sede a Boston, nel Massachusetts.
Prodotti
I prodotti dell’azienda includono:
ORKAMBI (lumacaftor in associazione con ivacaftor) per il trattamento di pazienti con CF di età pari o superiore a 12 anni che sono omozigoti per la mutazione F508del nel loro gene regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR);
KALYDECO (ivacaftor) per il trattamento di pazienti con FC che presentano mutazioni specifiche nel loro gene CFTR, inclusa la mutazione G551D;
SYMDEKO (tezacaftor in combinazione con ivacaftor) per il trattamento di pazienti con CF di età pari o superiore a 12 anni che sono omozigoti F508del o che hanno 1 mutazione che è responsiva a tezacaftor / ivacaftor.
La società sviluppa anche:
VX-659 e VX-445, che sono composti correttori CFTR nella sperimentazione clinica di fase II;
VX-150 che si trova nella sperimentazione clinica di Fase II per il trattamento del dolore;
VX-128, che è nella sperimentazione clinica di Fase I per il trattamento del dolore;
CTX001, che è in trial di Fase I / II per il trattamento della beta-talassemia e della malattia falciforme;
pimodivir (JNJ-63623872), che è in un programma di sviluppo clinico di fase III per il trattamento dell’influenza;
VX-210 per il trattamento della lesione acuta del midollo spinale.
Vende i suoi prodotti principalmente a fornitori di farmacie specializzate in Nord America, nonché a clienti di proprietà del governo e supportati a livello internazionale.
Partner
La società ha collaborazioni con:
Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Incorporated;
CRISPR Therapeutics AG;
Moderna Therapeutics Inc .;
BioAxone Biosciences Inc .;
Parion Sciences, Inc .;
Merck KGaA;
Janssen Pharmaceuticals, Inc;
Q-State Biosciences, Inc.,
Inoltre ha una collaborazione di ricerca con:
Arbor Biotechnologies per scoprire le endonucleasi del DNA per la fibrosi cistica e altre quattro malattie.
Ha anche collaborato con X-Chem, Inc. per sviluppare librerie DEX codificate con DNA.